Генна інженерія - сукупність прийомів, методів і технологій отримання рекомбінантних РНК і ДНК, виділення генів з організму (клітин), здійснення маніпуляцій з генами, введення їх в інші організми і вирощування штучних організмів після видалення обраних генів з ДНК. Генна інженерія передбачає:отримання рекомбінантних нуклеїнових кислот, виділення та/або модифікацію окремих генів;їхнє перенесення в клітини іншого організму;включення в геном цього організму;функціонування перенесених генів в новому генетичному середовищі.
Більшість генів у всіх людей однакові, проте невелика їх кількість все-таки різняться, це і є причиною індивідуальних фізичних особливостей у людей. Невелика зміна в них може змінити роботу наших білків, що надалі змінить роботу нашого організму. Гени також можуть змінюватися в міру того, як вони проходять через успадковані мутації, або з віком. Також причиною зміни в генах може служити їх пошкодження хімічними речовинами і радіацією. У ситуації, коли ген видозмінюється таким чином, що викликає певне захворювання, генна інженерія і є тим рішенням, здатним допомогти. Генна терапія – лікування спадкових (генетичних) захворювань шляхом введення у геном певних послідовностей нуклеїнових кислот, що здатні виправляти «помилки» у структурі гена. Генна терапія
Існує три основні стратегії використання генної терапії для відновлення клітин до нормального, здорового стану:заміна мутованого гена, що викликає захворювання, здоровою копією гена.інактивація або «вибивання» мутованих генів, які функціонують неправильно.введення нового гена в організм, що допомагає боротися з хворобою.
Щоб вставити нові гени безпосередньо в клітини, вчені використовують засіб, який називається «вектор». Він генетично спроектований для доставки потрібного гена. Найчастіше в якості вектора виступають віруси. Віруси мають природну здатність доставляти генетичний матеріал в клітини і можуть використовуватися в якості векторів. Однак перш ніж вірус можна використовувати для перенесення терапевтичних генів в клітини людини, його модифікують, щоб усунути його здатність викликати інфекційне захворювання. На сьогоднішній день система доставки вірусу залишається найбільш поширеною формою доставки генетичного матеріалу за допомогою генної терапії. Роль вірусу в генній терапіїВірус - це інфекційний агент, який може прикріплятися до клітин нашого організму. Віруси є паразитами, вони виживають, заражаючи господаря. Так само, як люди і бактерії, віруси природним чином розвивалися тут, на Землі.
Небажана реакція імунної системи Імунна система вашого організму може сприймати недавно введені віруси як зловмисників і атакувати їх.1. Орієнтація на неправильні клітини Оскільки віруси можуть вражати більше одного типу клітин, можливо, що змінені віруси можуть заразити додаткові клітини, а не тільки клітини-мішені, що містять мутовані гени.2. Можливість виникнення пухлини Якщо нові гени будуть вставлені в неправильне місце у вашій ДНК, є ймовірність, що вставка може привести до утворення пухлини.3.Інфекція, спричинена вірусом Цілком можливо, що після потрапляння в організм віруси можуть відновити свою первісну здатність викликати захворювання.4. Фактори ризику в використанні вірусів
CRISPR-Cas9 CRISPR (короткі паліндромні повтори, регулярно розташовані групами) — це прямі повтори та унікальні послідовності в ДНК бактерій і архей, що розділяють їх, які спільно з асоційованими генами забезпечують захист клітини від чужорідних генетичних елементів. Cas9 — це керована за допомогою РНК-гідів ендонуклеаза, пов'язана з адаптивною імунною системою CRISPR, зокрема стрептокок групи А. Бактерія використовує Cas9 для запам'ятовування, подальшого розпізнавання та розрізання чужорідної ДНК, наприклад, ДНК бактеріофагів або плазмід. Cas9 виконує перевірку за допомогою розкручування чужого ДНК і визначення її комплементарності з двадцятьма ділянками спейсера керуючи РНК. Якщо субстрат комплементарний керуючій РНК, Cas9 розщеплює чужу ДНК.
Розрізання ДНК у визначених місцях;Редагування ДНК (заміна окремих нуклеотидів або ділянок);Перепрограмування активності генів(вмикати/вимикати гени);Візуалізація геномних послідовностей (версія системи, що не призводить до розрізання ДНК: мітки); Зазвичай система CRISPR завантажується в нешкідливий аденоассоційований вірус (AAV), який переносить систему в клітину. Способи використання CRISPR-Cas9.