Презентація " Генотерапія".

Генотерапія

Генотерапія – це вид лікування, який передбачає зміну або заміни генів у клітинах людини для лікування або запобігання захворювання. Генна терапія передбачає додавання нових функціонуючих генів у клітини, які були відсутні чи несправні шляхом інактивації/відновлення наявних генів. Гени можуть бути доставлені до клітин різними способами включаючи вірусні вектори, які є спеціальними вірусами, що були модифіковані для перенесення нового гена в клітини, і невірусні методи (трансфекція), такі як електропорація чи пряме введення ДНК.Інколи генна терапія – це єдино можливий шлях продовження життя людини та підвищення його якості, зокрема у випадках, які раніше вважалися безнадійними.

Моногенні хвороби ідеальні для лікування методами генної терапії (у цьому напрямку працює компанія з генної терапії клінічної стадії “Taysha Gene Therapies”), проте більшість хвороб полігенні і зумовлені мутаціями кількох генів, що створює проблеми для встановлення впливу різних генів на хворобу та їх діагностику, а також створення працюючих генних конструкцій. Генно-інженерні технології дозволяють активно маніпулювати з генами і забезпечувати адресну доставку нових блоків генетичної інформації в задані ділянки геному, що створює перспективи для ефективного лікування різної патології. Передбачається, що генотерапія може бути використана для лікування хвороби Паркінсона, депресії, синдрому Ангельмана та ін.

 Щоб досягнути певних цілей в генній інженерії використовують:соматичну генотерапію (при якій трансген вводять в соматичні клітини й вони не потрапляють у статеві)фетальну генотерапію (чужорідну ДНК вводять в зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку для передачі потрібної інформації всім клітинам і наступним поколінням також)активацію власних генів організму (пригнічення мутантного гена)

В результаті інтенсивного розвитку методів генної інженерії отримані клони безлічі генів рибосомальної, транспортної, 5 S РНК, гістонів, глобіну миші, кролика, людини, колагену, овальбуміну, інтерферону, інсуліну людини і інших пептидних гормонів. Це дозволило створювати штами бактерій для виробництва багатьох біологічно активних речовин, які використовуються в медицині, сільському господарстві і мікробіологічній промисловості. Суттєвий вплив генної інженерії здійснений і на розвиток молекулярно-генетичних методів, що дозволило отримати нові знання про організацію і функціонування генетичного апарату.

Використані джерела:https://www.israelhayom.com/2023/04/02/israeli-doctors-make-history-with-gene-therapy-treatment-to-brain/https://investorintel.com/biotech-medtech/promising-advancements-in-gene-therapy-are-leading-to-potential-investment-opportunities/