Суть генотерапії полягає у внесенні змін до генетичного апарату клітин з метою лікування певних захворювань. Стратегія першого типу. Стратегії генної терапії можна розділити на три великі блоки: Стратегія другоготипу. Стратегія третьоготипувикористовується в тих випадках, коли клітини, які потрібно вилікувати, втратили функцію певного гена. Тоді в клітину, що страждає від втрати функції, потрібно доставити ген, здатний забезпечити їїІноді хвороба, навпаки, викликається надлишковою функцією, не властивою нормальній клітині. Це, зокрема, відбувається при інфекціях або пухлинних трансформаціях. Тоді варто сконцентрувати увагу на пригніченні зайвої функції. Підходи спрямовані на підсилення імунної відповіді організму на небажані явища. При цьому здійснюється генетична модифікація або тих клітин, проти яких хочуть збільшити імунну відповідь, або клітин імунної системи, за допомогою котрих хочуть підсилити цей ефект
Генотерапія. Спадкова. Неспадкова. Спадкова генотерапія є трансгенною і змінює всі клітини організму. У людини вона не використовується. Неспадкова (соматична) генотерапія коригує тільки соматичні клітини, уражені внаслідок генетичного дефекту. Неспадкова генна терапія. може допомогти індивідууму, але вона не покращить стан майбутніх поколінь, тому що мутантний ген не змінений у гаметах.
Існує кілька способів уведення нової генетичної інформації в клітини ссавців. Зазвичай використовують два основні підходи. Фетальна генотерапія - при якій чужорідну ДНК уводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку; при цьому очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта, у тому числі - статеві, забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню)Соматична генотерапя - у цьому разі генетичний матеріал уводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим клітинам.0102Є й третій підхід - активація власних генів організму з метою повного або часткового подолання дії мутантного гена. 03
Медична генетика досягла значних успіхів у лікуванні окремих захворювань. При цьому використовуються 2 підходи: Генна терапія ex vivo: спочатку генетичний матеріал уводять у клітини, які вирощують у культурі, а потім трансгенні клітини вводять реципієнтові. Генна терапія in vivo: вектор, що несе потрібний ген, уводять безпосередньо в організм реципієнта. Перший підхід особливо ефективний, якщо для доставки використовують стовбурові кровотворні та інші клітини, які вдається виростити в культурі у великих кількостях.0102