Презентація "Вірусні вектори"

Вірусні та невірусні вектори в генотерапії. Перспективи та обмеження генної терапії. Генні вакцини. Виконала: Проненко Софія

Вірусні та невірусні вектори в генотерапії01

Генотерапіяце вид лікування, який передбачає зміну або заміни генів у клітинах людини для лікування або запобігання захворювання. Вона передбачає додавання нових функціонуючих генів у клітини, які були відсутні чи несправні шляхом інактивації/відновлення наявних генів.

Невірусними векторами. Способи доставки генів. Ці вектори для генної терапії можуть мати певні переваги перед вірусними методами, такі як великомасштабне виробництво та низька імуногенність господаря. Методи невірусної генної терапії включають генну гармату, магнітофекцію, використання ліпоплексів і неорганічних наночастинок.є спеціальними вірусами, що були модифіковані для перенесення нового гена в клітини. Для генної терапії людини використовуються ряд вірусів, у тому числі ретровіруси, такі як аденовіруси, лентивірус, вірус простого герпесу, коров’ячої віспи та аденоасоційований вірус. Вірусними векторами

Принцип дії вірусного вектора (аденовірус)Використовуючи як вектор аденовірус (AVV), вчені розробили метод генної терапії серпоподібно-клітинної анемії. За природних умов він уражає тільки ті клітини червоного кісткового мозку, які є попередниками еритроцитів. Функціональний ген B -глобіну ввели в AVV, а вірус переніс його в незрілі еритроцити. Останні наповнюються нормальним гемоглобіном і спрямовуються у кровотік.

Принцип дії невірусного вектора (електропорація) Електропорація - утворення пор у біологічних об'єктах (мембранах клітин, шкіри та ін.) під дією високоінтенсивного короткоімпульсного електричного поля. Електропораційна терапія може проводитися ex vivo та in vivo. Для терапії ex vivo аутогенні або гетерогенні клітини, зважені у водних розчинах, змішують із лікарською речовиною. Така суспензія міститься між електродами, а потім піддається впливу короткими високоточними електричними імпульсами. При терапії in vivo лікувальний агент призначається для системного застосування або локально, а потім область патологічного вогнища (наприклад, пухлина) піддається електропораційному впливу, яке має бути синхронізовано з серцевим ритмом, щоб уникнути розвитку аритмії.

Замість пошкодженого гена у клітину вводять нормальний. Вірус, як і людський організм, має власний генетичний аппарат. Застосування методу РНК-інтерференції, який пригнічує обраний ген. Матимуть високу специфічність, тобто вибірковість дії, яка дає змогу уникнути багатьох побічних ефектів, неминучих при застосуванні хімічних сполук. Перспективи генної терапіїТерапія моногенних захворювань. Терапія мультифакторіальних (полігенних) захворювань. Боротьба з інфекційними хворобами. Аптечні речовини, які регулюватимуть активність окремих генів

Обмеження генної терапіїВеликі фінансові витрати Наслідки втручань для поліпшення людських характеристик. Результати молекулярно-генетичних досліджень, стосовно структури генів людини та їх діагностики запатентовані, а це вимагає великих фінансових витрат на отримання інформації та тестів. Не можемо прогнозувати, які в майбутньому виникнуть проблеми після модифікаційних втручань в геном людини. Нез’ясовано, як геном працюватиме після введення в нього додаткової генетичної інформації, як він поводитиметься після мейозу, під час якого відбувається редукція числа хромосом, при поєднанні з іншим геномом при утворенні зиготи. Слабкий розвиток профілактики спадкових хвороб на рівні зигот

Генні вакцини (ДНК-вакцина)

Все про ДНК-вакцину. Генно-інженерна конструкція, яка після введення в клітину забезпечує продукування білків патогенів або пухлинних антигенів та викликає імунну реакцію. Способи введення Будова. Способи доставки 123 Вбудована у вектор нуклеотидна послідовність (кодує певний антиген)Регуляторні послідовності (для експресії генів в клітинах еукаріот)Внутрішньом’язово. Внутрішньошкірно. Генним пістолетом. Мікроін'єкція. Сонопорація. Під дією високого тиску